Miotrofina: llega el primer factor de crecimiento
Luis Varona
Neurólogo del Hospital de Basurto
La miotrofina es el nombre comercial del Factor de Crecimiento tipo Insulina (IGF-1). Es una proteína que existe de forma natural en nuestro organismo; algunas parecidas a ella se están probando en la ELA (ver informe sobre ensayos). En el laboratorio la miotrofina llega a rescatar neuronas de la muerte y favorece su supervivencia en ambiente no favorable.
Ya se han hecho 2 estudios en pacientes de miotrofina contra placebo, tratando de ver si frenaba el avance de la ELA, manteniendo la función y calidad de vida. Los resultados del ensayo americano se han publicado en el número de Diciembre de la revista "Neurology". Se observó una pequeña disminución de la velocidad de progresión en los pacientes tratados con dosis alta de miotrofina, y sin efectos tóxicos. Pero el ensayo europeo se hizo con menos pacientes, y los resultados no llegaban a ser significativos. Si se examinan los resultados de forma combinada, se mantiene el pequeño efecto positivo, y resulta un retardo del 16 % en la progresión de la enfermedad. Había mas beneficio en los pacientes en que la enfermedad avanzaba más rápidamente.
En conclusión, ya tenemos el primer factor de crecimiento que ha demostrado algún beneficio clínico (sobre la función muscular) en pacientes con ELA.
En Estados Unidos, la FDA (organismo oficial del medicamento) todavía no lo ha aprobado para su uso en la ELA. Los requerimientos son claros: eficacia en 2 estudios (en este caso se cumple en 1, ya que el otro fue demasiado pequeño para poder concluir nada); y en una enfermedad como la ELA se da mucho valor a que prolongue la supervivencia. Esto no se ha demostrado con la miotrofina.
No obstante, el medicamento ya se está dando a decenas de pacientes en todo el mundo a través de un programa de acceso rápido (similar al que se hizo con el riluzole). La presión de pacientes, familiares, y médicos para que se apruebe es enorme. Es muy posible que en Europa se disponga de él a lo largo de este año 1998.
Por ello es importante que sepamos lo que es y lo que hace, y también lo que no hace. Los pacientes que lo tomen no van a notar mejoría ni vivirán más tiempo. Lo que parece alterarse es el ritmo al que se agrava la enfermedad. Se empeora algo más lentamente que si no se tomara. Es un medicamento seguro, aunque quizá incómodo, porque hay que darlo por inyección subcutánea diaria.
En mi opinión va a ser más útil en pacientes sin síntomas bulbares (es decir, aquellos en que la ELA comienza por las piernas), y diagnosticados recientemente, utilizado durante el primer año de enfermedad. No se dispone de datos más allá de este tiempo.
Os he querido hablar del primero de un grupo de medicamentos que van a marcar una nueva época para un gran grupo de enfermedades neuromusculares; Es significativo y esperanzador que la primera en que se vayan a aplicar sea precisamente la ELA, una enfermedad olvidada por casi todos hasta hace muy poco.
La situación actual en el tratamiento de la ELA es parecida a la que se dio en el tratamiento de los tumores hace 40 años. Tenemos 2 medicamentos que causan un pequeño beneficio, y el siguiente paso es combinarlos. Esto se hará cada vez de forma más lógica a medida que sigamos avanzando en el conocimiento del proceso de la enfermedad, y surjan más posibilidades de tratamiento.
Aparecido en Diciembre de 1997.
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